巾幗須眉正當時 兒科優青欲騰飛

　　“優秀青年人才培養計劃”作為我院騰飛計劃（1125人才計劃）中的重要組成部分，其旨在重點培養我院優秀青年人才，形成2-3年為周期的優青臨床/科研人化培訓新模式。

　　我院兒研所熊曼副研究員於2013年7月在醫院“優秀青年人才計劃”的支持下，赴美國威斯康辛大學麥迪遜分校張素春教授實驗室學習人胚胎幹細胞及疾病誘導性多能幹細胞（iPSCs）的培養和神經定向分化及研究基於CRISPR/Cas9的基因編輯技術。

　　國外學習的三年對於熊曼而言可謂碩果累累， 期間她以共同第一作者在《Cell Stem Cell》（IF 22.3分）連續發表科研論文2篇。 並作為第二作者，在《Nature Biotechnol》（IF 41.5分）上發表評論一篇。2016年6月，Cell Stem Cell 雜志社特邀她為該雜志中的經典研究論文進展評論，並將她的個人照片與其他科研達人一起刊登在Cell Stem Cell網站的主頁上。

　　熊曼說：“通過移植人胚胎幹細胞或iPS細胞分化得到的特定靶細胞來替代體內遺落或發臥病變的細胞的功能，是生物醫藥新的研究熱點和方向。在日本和美國，人胚胎幹細胞或iPSCs來源的細胞對於一些致盲性疾病和神經退行性疾病的治療目前已經在進展臨床實驗，相信在不久的將來基於幹細胞技術的細胞治療將會是人類克服這些難治性疾病的主要手段。同時，幹細胞技術也是研究人類見長疾病和遺傳性疾病的重要手段，尤其是近幾年，基因編輯技術在幹細胞中的成功應用，極大的推動了幹細胞技術的發展和應用。在我們醫院兒童各種疾病尤其是遺傳病的分子診斷已經進展得如火如荼，逐漸趨於成熟，然而其中很多疾病的發病機理不明，也沒有特定的治療方法。幹細胞技術，包括疾病iPSCs，將為這些疾病的診斷，機理研究，藥物開發，和治療提供新的手段和希望。利用這一技術我們可以將病人來源的iPSCs進展定向分化來模擬人類疾病的產生，闡述突變基因在人類細胞中的致病機理。同時，結合基因編輯技術，我們可以通過糾正該突變基因去驗證這些突變是否是疾病產生的根本原因，或通過構建疾病iPSCs來源的報告細胞系，進展病人靶細胞特異的藥物篩選，為未來實現精準醫學提供重要技術平臺。除此之外，還可通過對病人的細胞進展體外基因編輯，將致病突變糾正後的細胞重新輸回病*內以達到治療疾病的目的。同時，將病人輸回體內的細胞做特定的改造，上軌道細胞治療的療效，減低或避免副作用的產生。我們近期剛剛在Cell Stem Cell上面發表的一篇文章就是利用CRISPR/Cas9技術對胚胎幹細胞和ips來源的細胞進展了基因編輯，將一個可通過藥物調控神經元遞質釋放的蛋白穩定表達在細胞中，這些細胞移植到體內後，動物就可以像吃其它普通藥物一樣控制細胞在體內的功能，從而達到上軌道療效的目的。”

　　“當然，基於CRISPR/Cas9的基因編輯技術本身除了極大的推動了幹細胞技術的發展，在其他醫藥領域也得到了廣泛應用。通過基因編輯治療一些血液癌症的方法已經在世界頂級制藥公司開展，相信不久的將來就會面向病人售出他們的產品和服務，這可能為千千萬萬的血液癌症小患兒帶來希望。而對於一些原位局灶性的疾病，未來也可通過局部注射CRISPR/Cas9來糾正患病灶疾病的進展，甚至徹底修復患病細胞。”

　　她說“在這3年的學習和工作期間，幾乎沒有時間去享受身邊美麗的自然風光，因為每天超過12小時都是在實驗室中度過。每當想到沒人照顧和教導的女兒想要放棄時，都會想起奮鬥在臨床一線的兒科同事們，這點苦和累跟他們相比又算的了什麼。”就是靠著這種堅持，她才年紀輕輕就取得了不凡的成績。

　　十三五期間，我院在黃國英院長的帶領下將繼續努力推動兒童精準醫學的發展，在此關鍵時刻，熊曼的學成歸來可將這三年的國外學習經驗充分結合復旦兒科優勢的臨床資源，打造一個基於胚胎幹細胞、疾病ips細胞和基因編輯於一體的幹細胞平臺，進一步滿足將基礎科研轉接為臨床生產力的更多需求。

　　我院將進一步紮實推進1125人才工程，繼續培養和造就一批具有世界水平的科學家和高水平的醫學領軍人才，建設高層次換代型人才隊伍，引領和帶動我國兒科學人才的發展，提高我院知名度和競爭力，促進醫院可持續發展。